格隆匯3月16日丨恒瑞醫(yī)藥(600276.SH)公布，近日，公司子公司成都盛迪醫(yī)藥有限公司收到國家藥監(jiān)局下發(fā)的《受理通知書》，公司富馬酸立康可泮(HRS-5965)膠囊的藥品上市許可申請獲國家藥監(jiān)局受理。

此次申報上市，是基于一項在既往6個月穩(wěn)定使用C5補(bǔ)體抑制劑治療后仍貧血的PNH患者中評價富馬酸立康可泮膠囊的有效性和安全性的多中心、單臂、開放Ⅲ期臨床試驗。本研究由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院施均教授和天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院付蓉教授共同擔(dān)任主要研究者，全國13家中心共同參與。主要終點(diǎn)為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結(jié)果表明，富馬酸立康可泮膠囊在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面療效顯著。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55(衰變加速因子，DAF)和CD59(反應(yīng)性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏導(dǎo)致補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在造血功能衰竭及血栓形成傾向。因其發(fā)病率/患病率低，PNH已被納入國家《第一批罕見病目錄》。盡管現(xiàn)有的C5補(bǔ)體抑制劑治療可有效控制血管內(nèi)溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續(xù)貧血。

富馬酸立康可泮膠囊是一種補(bǔ)體因子B抑制劑，可抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)外溶血反應(yīng)，提升血紅蛋白水平。針對本適應(yīng)癥，國內(nèi)外同靶點(diǎn)藥物目前僅有諾華的鹽酸伊普可泮膠囊(Fabhalta?)獲批上市，經(jīng)查詢evaluatePharma數(shù)據(jù)庫，2025年該產(chǎn)品全球銷售額約為5.05億美元。截至目前，HRS-5965膠囊相關(guān)項目累計研發(fā)投入約25,150萬元(未經(jīng)審計)。